中新網(wǎng)上海9月21日電 (記者 陳靜)以“公益守護罕見生命，創(chuàng)新筑就健康未來”為主題的2026年上海罕見病公益關(guān)愛與創(chuàng)新發(fā)展交流會(下稱：交流會)20日舉行。上海市科學技術(shù)委員會副主任江舸稱：“上海正不斷完善‘研發(fā)+臨床+制造+應(yīng)用’全產(chǎn)業(yè)鏈創(chuàng)新體系，推動醫(yī)療機構(gòu)、高校院所、企業(yè)和投資機構(gòu)加強合作，讓更多科研成果加快走向臨床、走向產(chǎn)業(yè)。”

　　上海集聚了優(yōu)質(zhì)的臨床、科研與產(chǎn)業(yè)資本等綜合優(yōu)勢，既為全球前沿創(chuàng)新在中國落地創(chuàng)造條件，又為本土原創(chuàng)成果走向更廣闊市場提供了深厚土壤。上海市科委希望在會上形成更多可研究、可推進、可落地的建議，共同把上海打造成為罕見病診療、創(chuàng)新和公益協(xié)同發(fā)展的重要高地。

　　在交流會上，多方共同啟動了《中國罕見病保障事業(yè)與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)協(xié)同發(fā)展》藍皮書(下稱：藍皮書)，并發(fā)布“罕見病公益關(guān)愛共同倡議”。藍皮書將罕見病工作視為對健康、科技與產(chǎn)業(yè)發(fā)展的戰(zhàn)略性、長期性投資，以保障事業(yè)與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)雙輪驅(qū)動、協(xié)同發(fā)展的理念和模式推進未來工作。

　　“罕見病公益關(guān)愛共同倡議”聚焦創(chuàng)新、診療、保障、公益四大維度：堅持創(chuàng)新賦能加速臨床成果轉(zhuǎn)化，強化早診早篩推動規(guī)范診療，完善普惠保障筑牢民生兜底防線，匯聚公益力量共建包容社會生態(tài)。

　　作為上海國際生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)周的一個重要組成部分，交流會由上海國際生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)周組委會指導，上海宋慶齡基金會主辦，匯聚醫(yī)學、科研、公益、產(chǎn)業(yè)及患者組織等多方力量。中國福利會副主席、黨組書記、上海宋慶齡基金會副理事長王玉峰希望通過此次交流會，積累罕見病領(lǐng)域政、企、醫(yī)、研、公益協(xié)同合作的實踐經(jīng)驗，為后續(xù)更多的罕見病項目合作、長效機制建設(shè)筑牢基礎(chǔ)。

　　中國罕見病患者總數(shù)眾多，其中約70%在兒童期發(fā)病，給患兒及家庭帶來沉重負擔。復旦大學附屬兒科醫(yī)院院長王藝指出：“我們需進一步構(gòu)建以預防為先導、篩查為入口、診斷為核心、治療為關(guān)鍵、康復為延伸、管理為抓手、保障為支撐、研究為驅(qū)動八位一體的全鏈條體系，推進多學科協(xié)作和診療路徑標準化，加快完善臨床研究體系，促進臨床、科研與成果轉(zhuǎn)化緊密銜接，讓創(chuàng)新技術(shù)和治療手段更快惠及患者?！?/p>

　　當前，部分高值罕見病藥物單靠傳統(tǒng)支付方式難以充分覆蓋，亟須探索更具針對性、可持續(xù)性的保障機制。罕見病行業(yè)發(fā)展聯(lián)盟牽頭人胡軼清表示，期待在上海宋慶齡基金會牽頭指導下，組建由政府部門、政策專家、公益機構(gòu)及行業(yè)聯(lián)盟等共同參與的專項工作組，研究完善相關(guān)企業(yè)在滬創(chuàng)新支持政策，探索多元籌資的罕見病專項保障機制及落地路徑。(完)