中新網(wǎng)廣州9月6日電 (記者 蔡敏婕)“有力人生不將就”重癥肌無力醫(yī)患深度交流會6日在廣州舉行。中山大學附屬第一醫(yī)院神經(jīng)科ICU主任馮慧宇在會上表示，重癥肌無力的治療不應只滿足于沒有危象或比以前好一點，而應更早識別病情活動、盡早評估治療方案，并通過持續(xù)管理，努力實現(xiàn)和守住癥狀控制與治療安全兼顧的“雙達標”。

　　重癥肌無力是一種由神經(jīng)--肌肉接頭傳遞功能障礙引起的自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，其中全身型重癥肌無力早在2018年即被納入我國《第一批罕見病目錄》。

　　廣州中醫(yī)藥大學第一附屬醫(yī)院肌病科副主任醫(yī)師江其龍介紹，患者可出現(xiàn)眼瞼下垂、視物重影、說話或吞咽費力、四肢無力及呼吸困難等癥狀，病情容易波動，嚴重時可發(fā)生肌無力危象。對患者而言，疾病的影響并不只在急性加重時顯現(xiàn)，也常常隱藏在一次說不完的話、一頓吃得格外艱難的飯，以及無法如常安排工作、社交和家庭生活的日常里。

　　長期以來，重癥肌無力的治療目標經(jīng)歷了從“保命”到“癥狀控制”再到“雙達標”的升級。《中國重癥肌無力診斷和治療指南(2025版)》在結合海內外最新研究進展的基礎上，進一步強調達標治療與維持治療，并將療效與安全性的“雙達標”作為重要治療方向。

　　江其龍稱，如今重癥肌無力治療已擁有不斷豐富的創(chuàng)新療法手段，患者真正的挑戰(zhàn)正在從“有沒有新手段可用”轉向“能否在合適的時機用上合適的方案，并把好狀態(tài)長期守住”。因此，如何讓治療手段的進步真正轉化為患者生活質量的改善，正成為我國重癥肌無力診療需要共同破解的下一難題。

　　馮慧宇表示，新版指南反映了重癥肌無力治療理念的重要變化，“我們關注的不再只是幫助患者度過一次加重，而是要結合患者的疾病狀態(tài)和生活需求，盡早制定個體化方案，盡可能早地實現(xiàn)療效和安全性的雙達標。達標之后還需要維持和隨訪，因為對這類慢性自身免疫性疾病而言，守住穩(wěn)定同樣重要”。

　　江其龍指出，近年來多款靶向生物制劑在內地獲批，為臨床提供了更多選擇，內地治療工具和診療理念正不斷與國際最新進展接軌。新型靶向治療真正的臨床價值，在于由醫(yī)生結合疾病狀態(tài)、既往治療、治療負擔和患者生活需求，幫助合適的患者在合適的時機獲得規(guī)范、可持續(xù)的治療。

　　圍繞“早期雙達標和持續(xù)雙達標”，馮慧宇提出，“患者在早期或病情加重時應及時接受?？圃u估；在治療過程中，應通過規(guī)律隨訪和疾病評估工具觀察癥狀變化及治療負擔；在病情穩(wěn)定后，也不應擅自減藥、停藥，而應在醫(yī)生指導下持續(xù)管理，尤其重視感染、勞累等可能誘發(fā)癥狀波動的因素?！?/p>

　　廣州市紅棉腫瘤和罕見病公益基金會秘書長曾曉菁希望通過搭建重癥肌無力醫(yī)患面對面交流的平臺，讓患者更了解疾病和治療目標，也讓社會各界看到，重癥肌無力患者值得追求更有質量、更有尊嚴的生活。(完)